Искусственные бактерии помогают лечить фенилкетонурию

Генетика 27 сентября 2018 г., 11:00
Искусственные бактерии помогают лечить фенилкетонурию


Искусственные бактерии помогают лечить фенилкетонурию.

Генетически спроектированный пробиотик, который уже проходит клинические испытания, может облегчить строгие диетические режимы пациентов.

Люди с фенилкетонурией должны придерживаться строгих диет, чтобы предотвратить токсичное наращивание фенилаланина, ключевого элемента белков, которые иначе могут привести к тяжелым неврологическим и когнитивным нарушениям.

Исследователи из Synlogic (Massachusetts-based biotech) сообщают, что бактерия, генетически модифицированная для удаления фенилаланина (Phe) из крови, успешно прошла испытания в доклинических исследованиях.

Научная работа, опубликованная 13 августа в журнале Nature Biotechnology, показывает, что пробиотик может значительно снизить уровни Phe как на испытуемых мышах с фенилкетонурией (PKU), так и у здоровых обезьян.

Лекарство, получившее название SYNB1618, является перепрограммированной версией широко используемого пробиотика Escherichia coli Nissle. У грызунов с PKU, принимаемый перорально SYNB1618 после инъекции Phe, уменьшал уровни аминокислоты на 38 процентов по сравнению с необработанными животными.

Администрация по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) присудила Synlogic ускоренное обозначение SYNB1618 в апреле этого года, и исследователи в настоящее время тестируют лечение в момент клинических испытаний фазы 1 / 2a среди взрослых с помощью PKU.

Аойф Бреннан, временный генеральный директор Synlogic, рассказала The Scientist в мае, что компания рассматривает лечение SYNB1618 как двухэтапный процесс. «Первым шагом является контроль над фенилаланином в крови пациентов», - сказала она. «Следующим шагом является расслабление диеты, и есть надежда, что с помощью этого продукта пациенты, которые находятся под контролем, смогут добавлять натуральный белок в свой рацион».

«Я думаю, что есть большой интерес к микробиому в целом, и таким образом, мы действительно рады возможности использования генетически модифицированного пробиотика, чтобы лечить PKU» - говорит Кристин Браун, исполнительный директор Национального альянса PKU (NPKUA), некоммерческой организации группы адвокатов пациентов, рассказала The Scientist в начале этого года. Другие биотехнологические лаборатории также разрабатывают новые способы лечения фенилкетонурии.

Например, в начале этого года FDA одобрило препарат пегвалигиназу компании BioMarin (Palynziq), заменив фенилаланингидроксилазу (PAH), фермент, который усваивает Phe. Фармацевтические компании, такие как Ultragenyx, которые сфокусированы на редких заболеваниях, работают над способами замены PAH с использованием генной терапии.

Synlogic в настоящее время разрабатывает лекарства на основе бактерий для ряда условий, включая другие врожденные ошибки метаболизма, такие как расстройство мочевого цикла.

Бреннан рассказывает журналу Boston Business Journal, что последние доклинические данные подтверждают платформу компании для других приложений. «Результаты нашей работы были интересными не только внутри нашей компании, но и среди других исследователей», - говорит Бреннан. «Это платформа, которая имеет очень широкое применение. Мы уже получаем предложения от ученых и людей, работающих в этой отрасли о том, как мы можем использовать нашу систему».



Станьте первым!



pangenes.ru © 2019
Яндекс.Метрика